Elfabrio : effets secondaires, posologie et usages

Dans quel cas ELFABRIO est-il utilisé :

ELFABRIO est une thérapie de remplacement enzymatique (ERT) utilisée pour le traitement à long terme des adultes ayant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry.

Comment fonctionne ELFABRIO :

La maladie de Fabry est une maladie héréditaire rare qui vous fait manquer d'une certaine enzyme (appelée α-galactosidase A) qui décompose les graisses complexes à l'intérieur des cellules. Il en résulte une accumulation d'un type spécifique de graisse (appelé globotriaosylcéramide) dans les cellules de votre corps. Si cette accumulation n'est pas éliminée, elle commence à s'accumuler dans les parois des vaisseaux sanguins de vos organes. Cela peut causer un large éventail de symptômes chez les personnes atteintes de la maladie de Fabry, et même des complications de santé graves telles que les maladies cardiaques et rénales.

ELFABRIO contient la substance active pegunigalsidase alfa. Elle remplace l'enzyme manquante et aide votre corps à décomposer les graisses à l'intérieur des cellules. Cela aide à traiter certains des symptômes et à prévenir les complications de la maladie de Fabry.

Les ingrédients d'ELFABRIO sont :

Ingrédient médicinal : pegunigalsidase alfa

Ingrédients non médicinaux : acide citrique, chlorure de sodium, citrate de sodium tribasique dihydraté et eau pour injection.

ELFABRIO se présente sous la forme suivante :

Solution concentrée pour perfusion intraveineuse ; 2 mg/mL.

N'utilisez pas ELFABRIO si :

• vous êtes allergique à la pegunigalsidase alfa ou à l'un des autres composants d'ELFABRIO ou de son emballage.

Pour éviter les effets secondaires et garantir une utilisation correcte, consultez votre professionnel de santé avant de recevoir ELFABRIO. Parlez de tout problème de santé que vous pourriez avoir, y compris si vous :

• avez déjà reçu d'autres traitements enzymatiques substitutifs (ERT) dans le passé. Vous pouvez

  être positif aux anticorps anti-médicament (ADA).

• avez eu une réaction allergique (quelle que soit sa gravité) à ELFABRIO ou vous avez eu des réactions associées à la perfusion à d'autres ERT dans le passé.
• avez des problèmes cardiaques.
• êtes âgé de 65 ans ou plus.
• êtes enceinte, pensez que vous pourriez être enceinte ou prévoyez de l'être.
• allaitez ou planifiez d'allaiter.

Autres avertissements que vous devriez connaître :

Réactions associées à la perfusion : Elles peuvent survenir à tout moment pendant et dans les heures qui suivent votre perfusion d'ELFABRIO. Les symptômes peuvent inclure : réaction allergique, démangeaisons cutanées, nausées ou étourdissements, frissons et douleurs musculaires. Signalez immédiatement à votre professionnel de santé si vous présentez l'un de ces symptômes pendant cette période. Selon la gravité de vos symptômes, votre professionnel de santé peut :

• arrêter ou ralentir temporairement votre perfusion et vous donner des médicaments.

  Ces médicaments sont utilisés pour traiter les réactions légères à modérées. Si vos symptômes s'améliorent, votre professionnel de santé pourra poursuivre votre perfusion.

• arrêter complètement la perfusion et surveiller étroitement votre état de santé. Votre professionnel de santé peut vous recommander de prendre certains médicaments

  avant votre prochaine perfusion. Il s'agit d'éviter toute réaction grave à l'avenir. Votre professionnel de santé peut reprendre votre perfusion dans un délai de 7 à 14 jours.

Votre professionnel de la santé peut ensuite faire des analyses de sang pour déterminer si vous avez développé des anticorps anti-médicament (ADA). Ils sont produits par le système immunitaire de votre corps lorsqu'il identifie un médicament comme étranger. Ils peuvent entraîner les symptômes décrits ci-dessus. Si vous avez des ADA dans le sang, cela signifie que :

• vous pouvez présenter un risque plus élevé de réactions associées à la perfusion au cours de votre traitement par ELFABRIO ; et
• cela peut affecter l'efficacité d'ELFABRIO.

Grossesse :

• L'utilisation d'ELFABRIO n'est pas recommandée pendant la grossesse. Si vous découvrez que vous êtes enceinte pendant votre traitement par ELFABRIO, prévenez immédiatement votre professionnel de santé.
• Étude de sureté pendant la grossesse : Des informations sont collectées sur les patientes qui ont été exposées ou sont actuellement exposées à ELFABRIO pendant la grossesse afin de suivre les effets de l'exposition à ELFABRIO sur les femmes enceintes et leur progéniture. Parlez-en à votre professionnel de la santé pour plus d'informations.

Allaitement : On ne sait pas si ELFABRIO peut passer dans le lait maternel et nuire à un bébé allaité. ELFABRIO n'est pas recommandé pendant l'allaitement, sauf si vous et votre professionnel de santé avez déterminé que les avantages potentiels l'emportent sur les risques potentiels pour votre enfant.

Problèmes rénaux : ELFABRIO peut rarement provoquer une affection appelée glomérulonéphrite membranoproliférative. Il s'agit d'un trouble rénal qui survient lorsque le système immunitaire de votre corps ne fonctionne pas normalement. Il provoque une diminution temporaire de la fonction rénale. Sans traitement, il peut entraîner une insuffisance rénale. Votre professionnel de santé pourra effectuer des analyses de sang et/ou d'urine pour surveiller la santé de vos reins.

Conduite et utilisation de machines : ELFABRIO peut provoquer des étourdissements et des vertiges. Ne conduisez pas, n'utilisez pas de machines et ne faites pas d'activités qui vous obligent à être vigilant jusqu'à ce que vous sachiez comment ELFABRIO vous affecte.

Signalez à votre professionnel de santé tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments, les vitamines, les minéraux, les compléments alimentaires naturels et les médecines alternatives.

Aucune étude d’interaction n’a été réalisée.

Comment est administré ELFABRIO :

• ELFABRIO vous sera administré :

  • par un professionnel de santé dans un contexte médical.
  • par un goutte-à-goutte dans une veine (appelée perfusion intraveineuse) pendant quelques heures. La durée de la perfusion peut être réduite si votre professionnel de santé confirme que votre organisme supporte bien ELFABRIO après les 4 à 6 premières perfusions. En fonction de votre poids et d'autres facteurs, vos perfusions d'entretien peuvent être aussi courtes qu'une heure et demie.
• Votre professionnel de la santé peut vous donner d'autres médicaments avant que vous ne receviez ELFABRIO. Ceux-ci comprennent les antihistaminiques, les corticostéroïdes et les antipyrétiques. Il s'agit de prévenir ou d'aider à soulager les symptômes d'une réaction allergique ou d'autres effets secondaires associés à la perfusion, tels que la douleur, l'inflammation et la fièvre. Prenez-les exactement comme indiqué par votre professionnel de santé.
• Votre professionnel de santé décidera si vous pouvez recevoir des perfusions d'ELFABRIO à domicile. Si c'est le cas, vous recevrez un journal des perfusions contenant des informations importantes sur les risques possibles et sur ce qu'il faut faire si vous avez une réaction pendant la perfusion. Il comprend également les coordonnées des personnes à contacter en cas d’urgence. Gardez ce journal à portée de main pendant la perfusion. Vous pouvez obtenir des copies supplémentaires si nécessaire en contactant votre professionnel de la santé. Les perfusions à domicile doivent toujours être effectuées sous la supervision d'un professionnel de santé. Si vous ressentez des effets secondaires lors d'une perfusion à domicile avec ELFABRIO, informez-en immédiatement votre professionnel de santé. Il devra interrompre immédiatement votre perfusion et mettre en place un traitement médical approprié.

Dose habituelle :

• Votre professionnel de la santé déterminera la dose qui vous convient en fonction de votre poids corporel.
• La posologie habituelle chez l'adulte est de 1 mg par kg de poids corporel, administré par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines.

Surdosage :

Si vous pensez que vous, ou une personne dont vous vous occupez, avez reçu une trop grande quantité d'ELFABRIO, communiquez immédiatement avec un professionnel de la santé, le service des urgences d'un hôpital, le centre antipoison de votre région ou le numéro sans frais de Santé Canada, 1-844 POISON-X (1-844-764-7669), même en l'absence de signes ou de symptômes.

Dose manquée :

Si vous avez manqué une ou plusieurs doses, veuillez en informer votre professionnel de la santé dès que possible afin de reprogrammer votre rendez-vous. Le traitement par ELFABRIO doit être repris dès que possible afin de maintenir l'intervalle de 2 semaines entre les perfusions. Il ne faut pas administrer une double dose pour compenser une dose manquée.

Effets secondaires possibles de l'utilisation d'ELFABRIO :

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles que vous pourriez avoir en recevant ELFABRIO. Si vous ressentez des effets secondaires non répertoriés ici, parlez-en à votre professionnel de la santé.

Les effets secondaires d'ELFABRIO peuvent inclure :

• une sensation de rotation (vertige)
• manque d'énergie
• nausée
• vomissement
• diarrhée
• des réactions associées à la perfusion, notamment réaction allergique, nausées, frissons, vertiges, éruptions cutanées, démangeaisons et douleurs musculaires
• mal de tête
• douleurs, engourdissements, picotements ou fourmillements dans les bras ou les jambes
• sensation générale de malaise
• douleur thoracique
• mal de dos
• irritation de la gorge
• inflammation des sinus
• infection des voies respiratoires supérieures (par exemple, nez, sinus ou gorge)
• fièvre
• nez bouché ou qui coule
• toux

Effets secondaires graves et mesures à prendre

Si vous présentez un symptôme ou un effet secondaire gênant qui n'est pas répertorié ici ou qui devient suffisamment grave pour interférer avec vos activités quotidiennes, parlez-en à votre professionnel de santé.

Signalement des effets secondaires

Stockage :

ELFABRIO sera stocké par votre professionnel de santé comme suit :

• au réfrigérateur (entre 2°C et 8°C).
• après dilution, la solution diluée doit être utilisée immédiatement. Si elle n'est pas utilisée immédiatement, la solution diluée doit être conservée pendant 24 heures au maximum au réfrigérateur (2°C à 8°C) ou pendant 8 heures au maximum à température ambiante (moins de 25°C).
• ne pas congeler ni agiter.
• ELFABRIO ne doit pas être utilisé au-delà de la date de péremption indiquée sur l'emballage.

Tenir hors de portée et de vue des enfants.

Si vous souhaitez plus d'informations sur ELFABRIO :

• Parlez-en à votre professionnel de santé
• Vous trouverez la monographie complète du produit préparée à l'intention des professionnels de santé et qui comprend les Information sur le medicament pour le patient, en visitant le site Web de la Base de données sur les produits pharmaceutiques de Santé Canada : (https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/drug-product-database.html); le site web du fabricant www.chiesiassist.caou en appelant le 1-833-918-4954.

Cette notice a été préparée par Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Date de l'autorisation : 9 décembre 2025