Renseignements pour les patients : usages, effets secondaires, comment prendre le médicament - Orfadin

Pourquoi Orfadin est-il utilisé?

Orfadin est utilisé pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en plus d’un régime alimentaire à faibles teneurs en tyrosine et en phénylalanine.

Comment Orfadin agit-il?

Orfadin arrête l’accumulation des substances toxiques qui causent les problèmes sévères aux reins et au foie chez les patients atteints d’HT-1. De cette façon, il prévient aussi les crises porphyriques (crises aiguës de symptômes neurologiques qui peuvent être mortelles) associées à l’HT-1.

Quels sont les ingrédients d’Orfadin?

Ingrédients médicinaux : nitisinone

Gélules :

Ingrédients non médicinaux : hydroxyde d’ammonium, oxyde de fer noir, gélatine, amidon prégélatinisé (maïs), propylène glycol, gommes-laques et dioxyde de titane.

Suspension buvable :

Substances inactives : acide citrique monohydraté, glycérol, hypromellose, polysorbate 80, eau purifiée, benzoate de sodium, arôme de fraise (artificiel), citrate trisodique dihydraté.

Orfadin est offert sous les formes posologiques qui suivent :

Gélules : 2 mg, 5 mg, 10 mg et 20 mg

Suspension orale de 4 mg/ml

Ne prenez pas Orfadin si vous :

êtes allergique à la nitisinone ou à l’un des autres ingrédients.
allaitez. N’allaitez pas lorsque vous prenez Orfadin.

Consultez votre professionnel de la santé avant de prendre Orfadin ou de l’administrer à votre enfant, afin de réduire la possibilité d’effets indésirables et pour assurer la bonne utilisation du médicament. Mentionnez à votre professionnel de la santé tous vos problèmes de santé, notamment si :

vous êtes enceinte ou vous planifiez une grossesse.
une HT-1 a été diagnostiquée chez votre nouveau-né ou bébé prématuré et qu’il présente un jaunissement des yeux et/ou de la peau (ictère)
vous suivez un régime à faible teneur en sel.

Autres mises en garde à connaître :

Pendant le traitement par Orfadin, des analyses de sang seront effectuées afin que votre professionnel de la santé puisse vérifier que le traitement fonctionne et que la dose est adéquate. Votre professionnel de la santé vérifiera également la présence d'effets secondaires pouvant être causés par le traitement. Votre professionnel de la santé doit réaliser une surveillance au moins tous les 6 mois.

Changements alimentaires

La prise d'Orfadin peut causer des niveaux élevés de tyrosine dans votre sang. Cela peut entraîner de graves effets secondaires tels que des problèmes oculaires. En conséquence, lorsque vous prenez Orfadin, vous devez limiter la quantité de tyrosine et de phénylalanine dans votre alimentation. Consultez votre professionnel de la santé sur les aliments qui peuvent être consommés sans danger et quels aliments doivent être évités.

Problèmes oculaires

Votre professionnel de la santé va vérifier vos yeux avant de commencer le traitement avec Orfadin et par la suite, régulièrement. Si vous développez des problèmes oculaires en prenant Orfadin, y compris de la sensibilité à la lumière, des douleurs oculaires, une rougeur, une enflure ou une sensation de brûlure, parlez-en immédiatement à votre professionnel de la santé.

Informez votre professionnel de la santé de tous les produits de santé que vous prenez : médicaments, vitamines, minéraux, suppléments naturels, ou produits alternatifs.

Interactions possibles avec Orfadin :

La nitisinone peut avoir un effet sur les médicaments dégradés par l’enzyme CYP2C9, tels que :

les anticoagulants comme la warfarine,
les antiépileptiques comme la phénytoïne, et
les antidiabétiques comme le tolbutamide.

Comment prendre Orfadin :

Par voie orale.
Orfadin en gélules peut être pris avec ou sans nourriture. Cependant, les gélules doivent toujours être prises de la même façon. Par conséquent, si vous commencez à prendre Orfadin en gélules avec de la nourriture, vous devez toujours les prendre avec de la nourriture.
Il est recommandé de prendre Orfadin en suspension buvable avec de la nourriture. • Dans le cas des patients qui ne peuvent pas prendre la suspension buvable, il est possible d’ouvrir les gélules d’Orfadin et de mélanger le contenu dans une petite quantité d’eau ou de préparation pour nourrissons tout de suite avant l’utilisation.

Préparation de la suspension buvable

Vous recevrez:
- 1 flacon d’Orfadin en suspension buvable
- 1 seringue pour administration orale
- 1 adaptateur (fixé ou non au flacon d’Orfadin en suspension buvable au moment de la livraison)

Utiliser la seringue fournie avec votre flacon d’Orfadin en suspension buvable pour mesurer la dose correctement. Consultez votre professionnel de la santé ou un pharmacien si vous avez des questions au sujet de l’utilisation de la seringue pour administration orale ou si vous perdez la seringue pour administration orale.

Figure A

Si l’adaptateur n’est pas fixé au goulot de votre flacon d’Orfadin en suspension buvable lorsque vous le recevez, suivez les instructions à la section “Comment préparer Orfadin en suspension buvable si l’adaptateur n’est pas fixé au flacon.”

Si l’adaptateur est fixé au goulot de votre flacon d’Orfadin en suspension buvable lorsque vous le recevez, suivez les instructions à la section “Comment préparer une dose d’Orfadin en suspension buvable si l’adaptateur est fixé au flacon.”

Comment préparer Orfadin en suspension buvable si l’adaptateur n’est pas fixé au flacon:

1. Conservez Orfadin en suspension buvable au réfrigérateur jusqu’à la première utilisation.
2.
Sortez le flacon d’Orfadin en suspension buvable du réfrigérateur 30 à 60 minutes avant de l’utiliser, afin de lui permettre d’atteindre la température ambiante. Orfadin en suspension buvable doit être éliminé (jeté) 60 jours après l’avoir sorti du réfrigérateur et avoir inséré l’adaptateur dans le flacon. Veuillez noter la date d’expiration sur le flacon.
Ligne noire
Corps
Piston Extrémité
nervurée
Adaptateur Flacon Seringue pour
administration orale
3.
Secouez vigoureusement le flacon pendant
au moins 20 secondes, jusqu’à ce que le
depot solid au fond du flacon soit
completement resuspendu (Figure B).
Vérifiez l’absence de particules résiduelles
au fond du flacon. De la mousse se
formera dans le flacon.
Figure B
4.
Retirez le bouchon à vis de sécurité
enfant en le poussant fermement vers le
bas et en le tournant dans le sens inverse
des aiguilles d’une montre (Figure C).
Figure C
5.
Placez le flacon debout sur une surface
plane. Enfoncez fermement l’extrémité
nervurée de l’adaptateur dans le goulot du
flacon aussi loin que possible (Figure D).
Replacez le bouchon à vis de sécurité
enfant sur le flacon. Ne retirez pas
l’adaptateur du flacon après l’avoir
inséré.
Figure D
6. Suivez les instructions à la section “Comment préparer une dose d’Orfadin en suspension buvable si l’adaptateur est fixé au flacon.”

Comment préparer une dose d’Orfadin en suspension buvable si l’adaptateur est fixé au flacon

1. Si l’adaptateur est fixé au flacon, Orfadin en suspension buvable peut être conservé à température ambiante (jusqu’à 25ºC) pendant 60 jours. Veuillez noter la date d’expiration sur l’étiquette du flacon. Jetez le flacon d’Orfadin en suspension buvable après 60 jours s’il reste du médicament dans le flacon.
2.
Secouez vigoureusement le flacon pendant au moins 5 secondes (Figure E). Vérifiez l’absence de particules résiduelles au fond du flacon. De la mousse se formera dans le flacon.
Figure E
3.
Retirez immédiatement le bouchon à vis de sécurité enfant en le poussant fermement vers le bas et en le tournant dans le sens inverse des aiguilles d’une montre (Figure F).
Figure F
4.
Tenez d'une main la seringue pour administration orale. Avec l’autre main, enfoncez le piston complètement (Figure G).
Figure G
5.
Gardez le flacon en position verticale et insérez fermement la seringue pour administration orale dans l’adaptateur (Figure H).
Figure H
6.
Retournez le flacon la tête en bas avec précaution en laissant la seringue pour administration orale en place (Figure I). Attendez de voir que la mousse a migré au haut du flacon afin d’éviter d’aspirer des bulles d’air dans la seringue.
Figure I
7.
Tirez doucement sur le piston de la seringue pour administration orale vers le bas jusqu’à ce que le bord supérieur de l’anneau noir soit exactement au niveau de la ligne indiquant la dose prescrite par votre professionnel de la santé (Figure J ; exemple pour une dose de 1 ml). Si vous apercevez des bulles d’air dans la seringue pour administration orale, repoussez le piston vers le haut afin de retourner la suspension dans le flacon. Ensuite, retirez à nouveau votre dose prescrite de suspension buvable.
Figure J
8. Laissez la seringue pour administration orale dans l’adaptateur et remettez le flacon à l’endroit. Placez le flacon sur une surface plane. Retirez la seringue pour administration orale en la faisant tourner légèrement pour la sortir du flacon (Figure K). Ne tirez pas la seringue simplement vers le haut pour la retirer, car ceci pourrait faire sortir l’adaptateur du flacon. Figure K
9. Insérez immédiatement la

seringue pour administration orale

dans votre bouche/la bouche du

patient. Poussez doucement sur le

piston jusqu’à ce que la seringue

soit vide (Figure L).

Figure L

10. Ne retirez pas l’adaptateur du

flacon. Replacez le bouchon à vis de

sécurité enfant sur le flacon (Figure

M).

Figure M

11. Séparez le piston et le corps de la seringue pour administration orale. Rincez-les à l’eau et laissez-les sécher à l’air. Ne replacez pas le piston dans le corps de la seringue pour administration orale avant d’être prêt à administrer votre prochaine dose, afin de lui laisser le temps de sécher. Ne jetez pas la seringue pour administration orale.
12. Conservez le flacon debout à une température ambiante ne dépassant pas 25°C.

Posologie

Les doses sont recommandées pour les adultes et les enfants

La dose est ajustée de façon individuelle. Votre professionnel de la santé vous indiquera combien d’Orfadin vous devez prendre et quand le prendre.

Dose quotidienne initiale recommandée

Pour les patients commençant le traitement par Orfadin, la dose quotidienne recommandée est de 1 mg/kg de poids corporel. Cette dose quotidienne totale devra être divisée en deux administrations par jour.

Augmentation de la dose

Le médecin peut augmenter la dose à 1,5 mg/kg et jusqu’à un maximum de 2 mg/kg par jour, si des substances toxiques, comme le succinylacétone, sont toujours détectées dans le sang et l’urine.

Dose quotidienne unique

Un à deux (1 à 2) mg/kg de poids corporel. La dose quotidienne unique devra être identique à la dose biquotidienne totale. Le passage à une administration quotidienne unique peut être recommandé par le professionnel de la santé si :

le patient pèse 20 kg ou plus ; et
aucune substance toxique n’est détectable dans le sang et l’urine du patient ; et • la condition du patient est stable avec une administration biquotidienne d’Orfadin depuis au moins 4 semaines.

Surdosage :

Si vous croyez avoir pris trop d’Orfadin, communiquez immédiatement avec votre professionnel de la santé, le service des urgences d’un hôpital ou votre centre antipoison régional, même si vous ne présentez pas de symptômes.

Dose oubliée :

Une dose oubliée doit être prise dès que possible. Si vous oubliez plusieurs doses, communiquez avec votre professionnel de la santé.

Quels sont les effets secondaires qui pourraient être associés à Orfadin?

En prenant Orfadin, vous pourriez ressentir d’autres effets secondaires que ceux mentionnés sur cette liste. Si c’est le cas, communiquez avec votre professionnel de la santé.

Orfadin et HT-1 peuvent causer des résultats de tests sanguins et urinaires anormaux. Cela peut se produire au début du traitement par Orfadin, si vous passez d’une dose biquotidienne à une dose quotidienne unique ou si votre état se détériore. Lorsque vous prenez de l’Orfadin, votre professionnel de la santé décide quand effectuer des tests sanguins et urinaires. Il interprète les résultats.

Orfadin peut causer des problèmes oculaires. Votre professionnel de la santé vous prescrira un examen des yeux, avant le début du traitement par Orfadin, qui devra être effectué par un ophtalmologue. Si vous présentez l’un des symptômes de problèmes oculaires, parlez-en immédiatement à votre professionnel de la santé qui vous prescrira un nouvel examen des yeux.

Effets secondaires graves et mesure à prendre
Symptôme ou effet	Communiquez avec votre professionnel de la santé		Consultez un médecin immédiatement
	Si l’effet est sévère uniquement	Dans tous les cas
FRÉQUENT
Problèmes oculaires : rougeur, écoulements des yeux, irritation des yeux, gonflement ou sensation de brûlure aux yeux, vision brouillée, sensibilité à la lumière, zone trouble ou laiteuse sur l’œil, douleur oculaire, sensation d’avoir quelque chose dans l’œil.		x

Faible taux de plaquettes : apparition facile ou inhabituelle d’ecchymoses. Hémorragie dans la peau qui cause une éruption de taches mauve rougeâtre de la taille d’une tête d’épingle habituellement sur la partie inférieure de la jambe, saignements prolongés à la suite de coupures, saignements des gencives ou de nez, sang dans l’urine ou dans les selles.	x
Faible taux de globules blancs : infections, fatigue, faiblesse, fièvre, maux et douleurs, symptômes pseudo-grippaux.	x
PEU FRÉQUENT
Problèmes cutanés : peau sèche, craquée ou squameuse, éruptions, petites bosses rouges plates, démangeaisons parfois graves, ampoules, écoulement de liquide et croûtes, enflure, sensation de brûlure, sensibilité au toucher.	x
INCONNU
Chez les nouveau-nés prenant Orfadin en suspension buvable : jaunissement amplifié de la peau et/ou des yeux (ictère).		x

En cas de symptôme ou de malaise pénible non mentionné dans le présent document ou d’aggravation d’un symptôme ou d’un malaise vous empêchant de vaquer à vos occupations quotidiennes, parlez-en à votre professionnel de la santé.

Signalement des effets secondaires

Vous pouvez déclarer tout effet indésirable soupçonné associé à l’utilisation des produits de santé à Santé Canada en :

Consultant la page web sur le signalement des effets indésirables
(https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/medeffet-canada.html) pour des informations sur la façon de les signaler en ligne, par email ou par fax ; ou
En téléphonant au numéro sans frais1-866-234-2345

REMARQUE : Consultez votre professionnel de la santé si vous avez besoin de renseignements sur le traitement des effets secondaires. Le Programme Canada Vigilance ne donne pas de conseils médicaux.

Conservation :

Ne pas utiliser ce médicament passé la date imprimée sur le flacon et le carton après « EXP ». La date d’expiration correspond à la dernière journée du mois.

Gélules :

Conserver au réfrigérateur (entre 2°C et 8°C).

Orfadin gélules peut être conservé pour une période de 2 mois à une température ne dépassant pas 25°C.

N’oubliez pas de noter la date sur le flacon, lorsque vous le retirez du réfrigérateur. N’utilisez pas Orfadin gélules si elles ont été retirées du réfrigérateur depuis plus de 2 mois.